Durante il Convegno Giovani svoltosi il 1-2 dicembre scorso, i ricercatori Stefano Pluchino,  Diego Centonze e  Roberto Furlan hanno risposto alle vostre domande inviate nei commenti al mio post di presentazione.

Per chi di voi non è potuto venire al convegno e sentirle direttamente, ecco le risposte:

Ilaria e Giuly chiedevano

Si parla tanto di trapianto di cellule staminali, ma in cosa consiste tecnicamente?

Pluchino: Ad oggi  in clinica disponibile per i pazienti esiste un trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe che consiste essenzialmente nel resettare il sistema immunitario del paziente. Questo tipo di reset viene applicato tramite combinazione di terapia farmacologica con lo scopo di fare spazio nel midollo osseo del paziente e combinazione di rinfusione di cellule staminali ematopoietiche precedentemente prelevate dal paziente. A questo trapianto partecipano pazienti con forme di malattia particolarmente severe e non responsive ai farmaci tradizionali. Altre terapie sono con cellule staminali mesenchimali o la prospettiva di cellule staminali orali. In alcuni centri clinici il trapianto delle cellule staminali mesenchimali è già iniziato ed è esclusivamente un prelievo di materiale bioptico dal paziente da cui si deriva un pochino di midollo osseo per far crescere cellule staminali mesenchimali che verranno rinfuse in vena al paziente.

Paolo chiedeva

Sono una persona con SM primariamente progressiva, da circa 6 anni su carrozzina. Non sto assumendo alcun farmaco eccetto i sintomatici classici (Lioresal,Xatral). Unico leggero beneficio tramite il DELTACORTENE 25 mg al di. Quale potrebbe essere un farmaco sul quale riversare le ultime speranze? Grazie

Centonze: Purtroppo attualmente tutte le terapie che si sono confrontate con la forma Primariamente Progressiva di SM hanno fallito. Nessun farmaco si è rivelato efficace. Ci sono tuttavia studi clinici in corso che si basano su presupposti scientifici solidi. Ce n’è uno in particolare che è un’evoluzione del Fingolimod, Baf, per il quale si è adesso disegnato un trial clinico. Altri studi che potrebbero essere efficaci sono quelli con anticorpi monoclonali contro le cellule B, proprio perché nella SM Progressiva la risposta immunitaria è diversa rispetto a quella nella forma recidivante remittente, colpire questa popolazione di linfociti che sono le cellule B potrebbe essere di beneficio. Credo che fra qualche anno avremo farmaci potenzialmente utili.

Federico chiedeva

Io vorrei fare una domanda sulla CIS (Clinically Isolated Syndrome). So di uno studio (Criteri di McDonald anno 2001) che afferma l’importanza del trattamento precoce con Interferone per due anni già dal prima manifestazione della SM che riduce quasi del 50% il conclamarsi della malattia. Ci sono delle indagini più recenti e un monitoraggio più lungo dopo la prima manifestazione?
Grazie mille!

Centonze: Ad oggi sappiamo, dopo diversi studi clinici, che anche con un solo attacco della malattia è indicata l’immediata somministrazione di Interferone. In molti casi dopo uno o due anni di cura con questo farmaco le persone che continuano a manifestare forme di SM con un solo attacco e lesioni lievi senza interessamento del midollo si può pensare di sospendere l’Interferone.

Irene chiedeva

ciao, mi chiamo Irene e da 2 settimane mi hanno detto che ho SM da almeno 4 anni, cioè da quando ho avuto degli strani giramenti di testa che nessun dottore ha saputo spiegarmi. Mi parlano di interferone ma ho letto che dall’America sta arrivando una pillola. Mi sapete dire qualcosa a riguardo? grazie infinite

Centonze: Recentemente ci sono tre nuovi farmaci pronti per essere disponibili. Due compresse di BG12 e Teriflunomide e un anticorpo monoclonale tipo Tysabri che si fa in vena denominato Lintuzumab. Il BG12 ha appena completato due trial clinici molto importanti e rigorosi e si è rivelato forse più efficace e con meno effetti colleterali dell’altra compressa disponibile, ossia il Fingolimod.  E’ molto importante avere cautela su questo perché purtroppo alla fine dei trial clinici noi ricercatori possiamo fare riferimento unicamente alle 1000/2000 persone che hanno già preso il farmaco. Dunque i trial non sono sufficienti per svelare tutti gli effetti collaterali presenti, ma serviranno vari anni successivi all’introduzione del farmaco in pratica clinica.

 Andrea chiedeva

Oltre alle terapie su cosa sta puntando oggi la ricerca e quali sono i filoni più interessanti?

Furlan: Innazitutto c’è la ricerca Eziologica dedicata a cercare le cause dell’insorgere della malattia. In Italia è molto viva, penso alla ricercatrice Francesca Aloisi che ostinatamente sta continuando una battaglia nel mostrare il ruolo del virus di Epstein-Barr.Vi è la ricerca condotta sull’immunità intestinale che sta mettendo in relazione lo stile di vita, la dieta e la quantità di sale presenti, un contesto di cause e fattori predisponenti in territori dove non era frequentela SMcome il Nord Africa fino all’Iran, dove sta aumentando. Un altro filone fruttifero e tutta la ricerca legata a possibili interventi non con la chimica e non con farmaci biologici. La ricerca legata alla plasticità del cervello, ad esempio la riorganizzazione corticale. Questi sono tutti filoni di ricerca dove c’è grandissimo interesse.

Related Images: